FDA授予QR治疗视网膜色素变

　

ProQRTherapeutics是一家致力于通过研发革命性RNA药物以治疗严重遗传性罕见病的制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予QR-孤儿药资格认定。

QR-是一种首创的研究性反义寡核苷酸，旨在解决常染色体显性遗传性视网膜色素变性（autosomaldominantretinitispigmentosa，adRP）相关视力下降的基础病因，即视紫红质（RHO）基因的P23H突变。

孤儿药资格认定能够为研发用于治疗罕见病的药物提供了特殊地位，开发商因而能够获得一系列激励措施，包括税收优惠和新药上市（NDA）申请费用的豁免，以及药物获批后长达7年的美国市场独占权。

“我们很高兴治疗adRP的QR-项目获得了孤儿药资格认定。”ProQR公司首席执行官DanieldeBoer说，“该资格认定强调了这种进行性致盲疾病患者的未满足需求。我们的目标是开发并积极推进一系列项目，以靶向方式治疗adRP这样的遗传性视网膜疾病。”

关于QR-

QR-是一种以RNA为基础的研究性寡核苷酸，设计为玻璃体腔给药以治疗RHO基因P23H突变导致的adRP。QR-由Ionis制药公司利用其专有反义技术发现和开发，治疗的目的是通过特异性结合突变的RHOmRNA来抑制毒性突变版本视紫红质蛋白的形成。通过被称为RNaseH的机制，QR-结合能够导致突变mRNA的等位基因特异性敲除，而又不影响正常RHOmRNA。QR-已经获得FDA的快速通道资格认证。

关于常染色体显性遗传性视网膜色素变性

（autosomaldominantretinitispigmentosa，adRP）

adRP是一种严重的罕见遗传病，会引发患者儿童期进行性夜间视力问题，视野丧失，成年中期常导致失明。在美国，与adRP相关的最普遍突变是RHO基因P23H点突变，影响约人。这种突变会导致视紫红质蛋白错误折叠变得对感光细胞具有毒性，同时削弱野生型等位基因的功能。随着时间推移，这将导致细胞死亡和患者逐渐失明。目前还没有获批治疗P23HadRP的方法。

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ProQRReceivesOrphanDrugDesignationfromFDAforQR-forAutosomalDominantRetinitisPigmentosa译：曹文东本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info

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