GenSight色素性视网膜炎基因治疗方

GenSightBiologics是一家致力于开发创新的基因治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的生物制药公司，日前宣布英国药品和保健管理局（MHRA）已经批准公司的临床试验申请（CTA）以启动GS在视网膜色素变性患者中I期和II期临床研究。

这是第一次应用于人体、多中心、开放标签的剂量递增研究，以评估GS在视网膜色素变性的受试者中的安全性和耐受性。GS是经由单个玻璃体内注射和可佩戴的光电视觉刺激设备（GS-MD）合并施用基因治疗（GS-DP）的组合。符合条件的患者将是那些患有终末期非综合征性视网膜色素变性且视力不会好于“数手指”的患者。

按照协议，三组，每组中有三个受试者，将经由单个玻璃体内注射增量的GS-DP给病情更严重的那只眼。第四延伸组将获得最高耐受剂量。独立的数据安全监督委员会（DSMB）将审查每个组中所有接受治疗的受试者的安全性数据，并在应用下一个更高剂量之前提出建议。

主要结果分析将针对注射后一年期的安全性和耐受性。GenSight希望在年第一季度在英国诊治第一例病人。

公司CEO兼联合创始人BernardGilly评论说这将是有史以来第一次在眼科，将一个光遗传学方法与医疗设备相结合在人体进行测试。他还补充说，如果证明安全有效，这种疗法可以由视网膜色素变性推广至干性年龄相关性黄斑变性（AMD）。

GS在美国和欧洲授予孤儿药。GenSight正与全球监管机构积极对话，并打算在年提交IND和CTA申请。

关于GS

GS利用GenSight的光遗传学技术平台，利用基因疗法引入基因编码的光敏感蛋白通过单次注射进入视网膜的特异性靶向细胞，使患者对光有反应，从而恢复患者视力的新方法。

外部可佩戴的医疗设备可以专门刺激特异性细胞进行显影以放大所述光信号，并且进一步保障视力。

患者将需要佩戴外部可穿戴设备，使视觉功能恢复最佳。利用这种光遗传学技术平台和位于巴黎的视觉研究所的支持，GenSight正在开发其第二候选产品，GS，以恢复视网膜色素变性患者或RP患者的视力。GenSight的光遗传学技术平 立于导致此类疾病特定的基因突变。预计GS将会让处于RP早期阶段的患者受益。该技术对视网膜感光细胞变性等其他疾病提供了应用可能，而且可以应用干性AMD。

关于光遗传学

光遗传学是生物技术，涉及到将编码的基因转换为光敏蛋白从而导致神经元细胞对光刺激作出响应。其结果是，它是一个可以被用来修改或控制活体组织，甚至人体内单个神经元的活动的神经调质方法，具有非常高的时空分辨率。光遗传学将基因转移到靶神经元的基因治疗方法与利用光学和电子（光电子）将光传导至细胞相结合。光遗传学被世界各地研究实验室广泛应用，并在视力受损或变性神经疾病等临床领域方面有很好的前景。

关于色素性视网膜炎（RP）

色素性视网膜炎（RP）是由参与视觉周期的诸多基因的多重突变引起的孤儿遗传疾病家族。超过个遗传缺陷有牵连。RP患者一般年轻成年后开始出现视力下降，在40岁左右发展到失明。RP是发达国家导致失明的最普遍的遗传病因，全世界约万人们患病。在欧洲和美国，约,至,患者患有RP，每年有00名到20名新患者因为RP失去视力。目前还没有治疗RP的方案。

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