基因治疗重大突破基因缺陷纠正疗法率先

突破

美国时间年10月12日，对于人类基因缺陷治疗是一个重要日子。美国SparkThraputics公司的Luxturna作为基因疗法获得美国食品和药品管理局（FDA）专家评审组16:0的赞同投票。

美国FDA将在年1月12日之前就这款新药能否上市做出最后批复。

治疗方案

SparkThraputics公司的Luxturna（SPK-RPE65）主要应用于因为遗传性视网膜营养不良（inhritdrtinaldystrophis，IRDs）而致盲的疾患。

SparkThraputics带来的Luxturna能将健康的RPE65基因引入患者体内，让患者能生成具有正常功能的蛋白，改善视力。它不但有望治疗Lbr先天性黑蒙，还能够治疗其他由RPE65基因突变引起的眼疾，目前已经多很多患者因此受益。

IRDs通常是由RPE65基因常染色体隐性遗传突变所引起的，临床上IRDs可以出现视网膜色素变性，Lbr先天性黑蒙等疾病，目前尚无治疗药物。

在一项3期临床试验中，经Luxturna治疗的29名患者中，有27名（93%）患者的视力得到了显著改善，并能在暗光下自主走过一条充满障碍的测试通路。接受治疗的1年后，依旧有21名患者可以顺畅地通过测试。

SparkThraputics的首席执行官JffMarrazzo先生认为，如果Luxturna顺利获批上市，将标志着基因疗法时代的来临；Luxturna有望成为首款直接针对患者基因突变，真正做出“矫正”的基因疗法。

世界视力日的礼物

今天是美国当地的“世界视力日”（WorldVisionDay）。SparkThraputics治疗遗传性视网膜营养不良的基因纠正疗法，是送给眼科患者的最好礼物。

感谢Hnry撰稿，编辑：Danil，图片来自于网络，版权归原作者所有。

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