美国佛罗里达应用基因技术公司AGTC

年2月7日

应用基因技术公司(AGTC)现在招募由RPGR基因引起的x连锁色素性视网膜炎(XLRP)男性患者进行基因治疗1/2期临床试验。约15名病人将参加这项研究，主要是评估安全性。基因治疗试验将使用三种剂量。临床试验将会在美国的5个地点开展。

年美国眼科学会于芝加哥。左：庞继景教授；中间：FFB科学总监StevenRose博士；右面：AGTC总裁SueWasher。

“我们很高兴这个试验开始招收患者，”抗盲基金会首席研究官斯蒂芬·罗斯博士说，“XLRP是一个具有破坏性的视网膜疾病，在美国影响大约人。AGTC潜在的治疗方法为那些急需挽救视力进行治疗的人提供了真正的希望。”

XLRP引起男性进行性的严重的视力损失，即夜盲症和视野狭窄。XLRP的患者通常在童年时代就被发现，在45岁左右达到法定失明。而女性通常只是不受影响的XLRP携带者，她们同样也可能会有视力损失。

“我们正在致力于推进基因疗法来改善那些患有罕见遗传性视网膜疾病的人的生活，而目前没有有效的治疗方法。”AGTC的董事长兼首席执行官SueWasher说。“XLRP临床试验的开始让我们距离为那些希望恢复视力的人提供一种潜在的治疗方法更进了一步。”

三个基因上的突变可引起XLRP。大约70%的是由RPGR上的基因突变引起的。AGTC的新兴疗法旨在帮助所有RPGR基因突变患者。

抗盲基金会资助的宾夕法尼亚大学的犬类研究显示XLRP(RPGR突变)基因治疗使视力改善持续了至少3.5年。

AGTC开发的XLRP基因疗法是在视网膜下腔注入能表达健康RPGR的治疗载体。RPGR基因被放在一种人工设计的病毒载体里，叫做腺相关病毒或AAV病毒载体，这种病毒载体被设计成可以很容易的进入视网膜细胞传递具有治疗作用的遗传物质。

AGTC还有两个针对全色盲的基因治疗临床试验正在进行，全色盲会导致中心视力丧失和昼盲。其中一个临床试验针对基因CNGA3的突变,另一个是针对CNGB3基因。

这家公司还有一个针对视网膜劈裂症的的临床试验正在进行中，这种疾病因为视网膜层的劈裂而导致视力丧失。

由佛罗里达大学几位教授最早创立的专利技术公司发展起来的应用基因技术公司(AGTC)曾经和佛罗里达大学眼科及庞继景教授所在的实验室进行了长期的合作。目前庞教授正在探讨和AGTC进行临床试验合作的可能性。

希望进一步了解视网膜遗传病的相关知识及基因治疗进展，请‘庞继景遗传咨询’公号！

杨助理：

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