新药2015年11月16日11月2

一、新药批准

1.年11月16日消息，FDA批准杨森anti-CD38单抗Daratumumab用于四线治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，商品名Darzalex。这也是第一个获批用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体。FDA年授予该药突破性疗法认定，此外还曾授予孤儿药资格，加速批准资格和优先审评资格，该药PDUFA日期为年3月9日，提前4个月获批。

2.年11月17日消息，欧盟委员会批准SobiXiapex（溶组织梭菌胶原酶）用于同时治疗杜普征氏掌挛缩多个条索病变，该药此前已获批用于治疗佩罗尼氏病和杜普征氏掌挛缩单个条索病变。

3.年11月18日消息，欧盟委员会新增福泰ivacaftor适应症人群，新增用于治疗2-5岁人群GD,GE,GD,GR,GS,SN,SP,SN,SR突变及18岁以上人群RH突变囊性纤维化，该药已在欧盟获批治疗6岁以上人群GD,GE,GD,GR,GS,SN,SP,SN,SR突变囊性纤维化。

4.年11月19日消息，FDA批准Adapt制药Narcan（盐酸纳洛酮鼻喷雾剂），用于治疗或逆转阿片类药物过量，此前钠洛酮仅有注射剂型。此前该药已获快速通道，优先审评资格，PDUFA日期年1月20日，提前两个月获批。

5.年11月19日消息，欧盟委员会批准安进不可逆的蛋白酶体抑制剂卡非佐米（Carfilzomib）联合来那度胺、地塞米松二线治疗复发性多发性骨髓瘤。批准基于ASPIREIII期临床研究（NCT）结果，卡非佐米+来那度胺+地塞米松组中位无进展生存期（PFS）26.3个月，来那度胺+地塞米松组PFS17.6个月，p=0.，三联疗法延长PFS8.7个月。基于ENDEAVOR研究（NCT），安进还将提交卡非佐米+地塞米松二联疗法上市申请。

6.年11月19日消息，基于TRAFFIC、TRANSPORT和PROGRESS研究结果，欧盟委员会批准福泰制药Orkambi（lumacaftor/ivacaftor），用于12岁以上2个拷贝Fdel基因突变囊性纤维化，欧盟此类患者约有人。

7.年11月20日消息，FDA批准武田重磅口服蛋白酶体抑制剂Ixazomib，商品名Ninlaro，与来那度胺、地塞米松联用，二线治疗多发性骨髓瘤。

8.年11月20日消息，欧盟批准TheMedicinesCompany药械组合Ionsys（芬太尼经皮治疗系统），医院术后疼痛。Ionsys最早于年在美欧获批，随后被召回。年上半年Ionsys最早在美国获批，竞争品种AcelRx公司Zalviso也已于年9月在欧盟获批。

9.年11月20日消息，FDA批准诺华Tafinlar/Mekinist（达拉非尼/曲美替尼复方）用于治疗侵袭性BRAFVE/K突变不可切除或转移性黑色素瘤。Tafinlar为BRAF抑制剂，Mekinist为MEK抑制剂，COMBI系列研究结果显示Tafinlar/Mekinist复方相比BRAF抑制剂（达拉非尼或威罗非尼）单用，可增加总生存期（OS）两年，且总缓解率高达60%。

二、突破性疗法认定

1.年11月18日消息，FDA授予德国默克和辉瑞anti-PD-L1单抗Avelumab二线治疗默克尔细胞瘤突破性疗法认定。该药此前已获孤儿药资格及快速通道资格。年德国默克与辉瑞签订总价20亿美元合作开发协议，辉瑞获AvelumabNSCLC等适应症权利。

三、快速通道

1.年11月20日消息，FDA授予日本Nitto（日东工器）RNAiND-L02-s治疗NASH（非酒精性脂肪肝）和丙型肝炎肝纤维化快速通道资格。

四、孤儿药

1.年11月16日消息，FDA授予NIH国家眼科研究所AAV8-RS/IRBP-hRS基因疗法治疗先天性视网膜劈裂症孤儿药资格。

2.年11月16日消息，FDA授予Amyndas制药AMY-治疗C3肾小球肾炎孤儿药资格。

3.年11月16日消息，FDA授予AppliedGeneticTechnologiesAAV-CNGA3基因疗法治疗CNGA3基因突变色盲孤儿药资格。

4.年11月16日消息，FDA授予Neurelis制药NRL-01（鼻腔用地西泮）治疗急性重复性发作癫痫孤儿药资格。

5.年11月16日消息，欧盟委员会授予Retrophin血管紧张素Ⅱ受体/内皮素受体拮抗剂sparsentan（RE-）治疗局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）孤儿药资格，FDA曾于年1月授予该药相同资格。该药目前正在开展DUETII期临床研究，且在欧盟和美国尚无FSGS上市药物。

6.年11月16日消息，FDA授予ArQuleAKT抑制剂ARQ治疗变形综合征孤儿药资格。

7.年11月17日消息，FDA授予CellceutixKevetrin（Thioureidobutyronitrile）治疗视网膜母细胞瘤孤儿药资格。

8.年11月18日消息，FDA授予ARMGO制药ARM-治疗杜氏肌营养不良症孤儿药资格。

9.年11月18日消息，FDA授予Terra生物草酰乙酸治疗肌萎缩侧索硬化孤儿药资格。

10.年11月18日消息，FDA授予LysogeneAAV-SGSH基因疗法治疗IIIA型粘多糖贮积症和SanfilippoA型粘多糖综合征孤儿药资格。

11.年11月19日消息，FDA授予TriphaseAccelerator公司蛋白酶体抑制剂Marizomib治疗恶性胶质瘤孤儿药资格，年该药曾获得治疗多发性骨髓瘤孤儿药资格。

五、上市申请及审评

1.年11月16日消息，FDA受理BMSanti-PD-1单抗nivolumab二线治疗晚期肾细胞癌sBLA，并授予优先审评资格，PDUFA日期年3月16日。

2.年11月17日消息，Radius向EMA提交abaloparatide-SC治疗绝经后骨质疏松症上市申请，申请基于人ACTIVEIII期临床研究，研究结果显示该药可显著降低骨折风险。

3.年11月18日消息，FDA受理诺华Neulasta（培非格司亭，聚乙二醇化重组人粒细胞刺激因子）生物类似物上市申请。Neulasta为安进公司原研产品，用于降低发热性中性粒细胞减少引起的感染发生率。

4.年11月20日消息，CHMP建议批准三星Bioepis恩利（依那西普）生物类似物，商品名Benepali，用于治疗类风湿性关节炎，银屑病关节炎，脊柱关节炎，斑块状银屑病等自身免疫疾病。

5.年11月20日消息，FDA受理Accu-Break制药华法令钾(b)(2)NDA，该药与百时美施贵宝Coumadin（华法令，苄丙酮香豆素钠）生物等效。

6.年11月20日消息，杨森提交INVOKAMETXR（坎格列净/二甲双胍缓释复方）治疗2型糖尿病NDA，坎格列净是全美处方量最多的SGLT2抑制剂，随后是达格列净。年FDA批准坎格列净，年FDA批准坎格列净/二甲双胍复方，现在该药单方和复方已在多国获批。

7.年11月20日消息，CHMP建议批准Bioprojet制药选择性组胺H3受体激动剂pitolisant，商品名Wakix，用于治疗伴或不伴猝倒发作嗜睡症患者。