又一罕见病新药获批FDA批准Imciv

RhythmPharmaceuticals,Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改变罕见的肥胖遗传病患者的护理方式，昨日，美国FDA批准该公司下Imcivree(setmelanotide)的新药申请，用于治疗巴德-毕德氏症候群（Bardet-Biedlsyndrome，BBS）患者，它一种寡肽类黑素皮质素-4受体(MC4R)激动剂。

关于Bardet-Biedl综合征

BBS是一种罕见的遗传疾病，此症患者在出生后会有肥胖、多指(趾)(Polydactyly)、视网膜萎缩、性腺发育不全、肾脏畸形及学习困难等问题。在美国影响大约1,-2,人患有BBS，这些人很可能会在生命早期经历无法满足的饥饿，也称为食欲过盛和严重肥胖。BBS也可能与认知障碍、多指畸形、肾功能不全、性腺机能减退和视力障碍有关。

BBS评估Imcivree的3期试验数据

美国FDA对Imcivree的申请是基于Rhythm的3期临床试验的数据，这是BBS中规模最大、时间最长的介入临床试验。在临床试验中，Imcivree实现了早期、显著和持续的减重。该试验达到了主要终点和所有关键的次要终点，在治疗52周时体重和饥饿感显著降低。

在无需节食和运动的情况下，6岁以上因BBS导致肥胖的患者中（N=31）：BMI的平均百分比变化为-7.9%；在14周双盲安慰剂对照阶段Imcivree(n=22)；BMI变化-4.6%；安慰剂n=22；BMI变化-0.1%，安慰剂调整后的BMI变化为-4.5%；12岁及以上因BBS导致肥胖，且主动自我报告饥饿的患者，在52周时饥饿评分的统计显著平均变化为-2.1，具有统计学意义。

Imcivree(setmelanotide)适应症

在美国，Imcivree适用于6岁及以上的单基因或综合性肥胖成人和儿童患者的慢性体重管理。

Imcivree不适用于治疗患有以下疾病的患者且有效性差

1）由于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏而导致的肥胖，且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能为良性；

2）与POMC、PCSK1或LEPR缺陷或BBS无关的其他类型的肥胖，包括与其他遗传综合征和一般（多基因）肥胖相关的肥胖。

BBS总裁TimothyOgden提到：“管理体重和饥饿的挑战对患有BBS的人的健康、福祉和生活质量产生了巨大的负面影响，我们很高兴终于有了一种新的治疗选择来解决这一重大的未满足需求。”

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