聚焦纽福斯中国首家眼科基因治疗新药研

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创新工作，快乐生活

近年来，基因编辑技术基础理论方面的进展、多个临床试验的成熟结果以及监管方的批准，预示着基因治疗进入了一个兼具安全性和有效性的时代。早在四十几年前，基因疗法界的领军人物TheodoreFriedmann博士曾设想通过基因治疗来改善由单个基因突变引起的遗传性疾病，即用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。年，美国spark公司成功地开展了Leber先天黑矇症（LCA）的基因治疗临床试验，并取得了初步成效，开启了眼部疾病基因治疗的先河。

武汉纽福斯生物科技有限公司（Neurophth）成立于年，是中国首家眼科基因药物研发公司，致力于基因治疗眼科遗传疾病的研究和药物研发。依托生物城平台，纽福斯规模得以快速扩大，现已组建了完善的研发及产业化团队，研究成果也获多项国家发明专利及海外PCT。纽福斯规划3～5年后进入美国，欧洲等国际眼科市场，努力成为在眼科遗传病基因治疗领域具有国际化竞争力的创新型研发公司。

专注眼科遗传疾病的基因治疗

关于眼科遗传病的基因治疗，纽福斯首先选择Leber’s遗传性视神经病变（LHON）作为突破口。Leber’s遗传性视神经病变（LHON）是一种视神经退行性变的母系遗传性疾病，由德国学者Leber于年首先发现并公布。该病是一种最常见的线粒体相关疾病，绝大多数的LHON患者都是GA基因位点突变引起的。该病较为罕见，常在15-35岁期间发病，患者多视力急剧下降直至双眼失明，至今在全球范围内尚无有效的治疗方法。

公司创始人李斌教授自年开始进行大量体内体外实验，年完成9例LHON患者的临床试验，其中6例LHON患者至今已观察7年，视力显著提高，3例LHON患者观察视野范围显著改善，此结果已经发表在《Nature》杂志子刊上。截止日前，纽福斯已完成例LHON患者临床试验（其中包含7例阿根廷患者，3例中国台湾同胞患者，阿根廷患者经治疗后一个月，有5例患者视力显著提高，总有效率为71.4%，无不良反应），三个月观察有效率为70%，无不良反应，安全性好。相比美国GUY教授团队完成14例Leber患者，观察12个月，2例发生葡萄膜炎，整体有效率40%，法国genesight完成15例Leber患者，观察11个月，出现了很多的严重不良反应，包括葡萄膜炎，白内障摘除等，整体有效率42%，纽福斯的有效率更高，安全性更好。

李斌教授团队该项LHON基因治疗研究成果还获得年度“基因治疗领域全球十大进展之一”、年“中国眼科十大新闻”、年度“眼底病学组十大科研亮点”等称号。

团队完善、技术成熟、全球独家

目前神经眼科领域是没有攻克的疾病领域，没有有效的药物治疗。纽福斯技术成熟，有AAV平台和研发团队，已经应用在人身上，疗效和安全性好。纽福斯使用的是AAV-ND4基因治疗技术，是目前生物制药发展的热点技术，而本项目具体使用的是异位表达技术，是基因治疗线粒体疾病的关键技术，也是全球领先的技术，目前这一技术已获得专利，全球独家。一代药物成功后会拓展适应症，开发二代，三代，四代基因药物，同时致力于其它眼遗传疾病基因治疗的研究，如视网膜色素变性，遗传性视网膜劈裂等，惠及全球1.5亿眼遗传疾病患者。

目前纽福斯已完成多轮融资，全面加速产业化进程，打造中国首个眼科基因药物研发平台，将纽福斯的产品推向临床，造福广大眼科疾病患者。

市场前景广阔，被美国上市公司看好

作为全球首个LHON基因治疗药物，待该基因药物上市后，享有10年的数据保护期，7年的市场独占权和自主定价权，同时纽福斯也希望未来3～5年进入美国，欧洲等国际眼科市场。

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