基因治疗的春天真的来临了吗

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作者：水木

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基因治疗是通过一定的载体将人的正常基因或有治疗作用的DNA导入人体的细胞中，去纠正基因的缺陷，从而达到对症下药的理想效果。

AlessandroAiuti,ClinicalResearchCoordinatorandHeadofUnit

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全球制药巨头葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，此基因治疗是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法，是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。

每年在欧洲出生的儿童中大约有15~24名儿童患有极其罕见的基因疾病，这使得他们不能制造一种类型的白细胞。他们很少能活过两岁，除非他们的免疫系统在通过相匹配的骨髓移植后得以恢复。重度联合免疫缺陷症有时被称作泡沫婴儿病，因为儿童出生时免疫系统如此的弱，以致他们必须生活在无菌环境中。

Strimvelis是第二个被欧盟批准上市的基因治疗方法药物，由意大利科学家与葛兰素史克公司共同开发，旨在的拯救少数没有可供使用相匹配捐献骨髓的腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿童。

基因治疗药物的研究可以追溯到25年前，但这一领域经历了许多挫折，包括年出现一例备受







































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