干细胞新突破

欢迎 　　干细胞是一种能够长期存活，具有不断自我繁殖能力和多向化潜能，几乎存在于所有组织中的原始细胞。近年来随着科学家们研究的深入，干细胞在血液系统疾病、神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫系统疾病以及内分泌疾病等各种疾病的治疗上让人们看到了希望。

　　干细胞技术是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一，近年来发展迅猛，也取得了令人兴奋的成果。如果说作为细胞治疗的免疫治疗，让人们看到了攻克癌症和肿瘤的可能，那么作为细胞治疗的另一个方向，干细胞疗法则在血液系统疾病及神经系统疾病等多种疾病的治疗上发挥了巨大的作用。下面小编就给您总结一下干细胞治疗在这些年在不同领域的突破性进展。

SciRep：编辑干细胞疗法或可治疗失明

　　近日，刊登于国际杂志ScientificReports上的一项研究论文中，来自哥伦比亚大学等处的研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术成功修正了患者机体干细胞中引发失明的基因突变，相关研究结果或为后期开发个体化治疗眼部疾病的新型疗法提供了新的线索。 　　研究者AlexanderBassuk说道，我们的目的是修复X-连锁视网膜色素变性(X-linkedretinitispigmentosa，XLRP)疾病患者眼中退化的视网膜，CRISPR/Cas9作为一种精确的基因编辑技术，其可以有效修正损伤RPGR基因的单一DNA改变，更重要的是，这种被修正的组织来自患者自身的干细胞，其或许可以在不利用有害药物抑制组织排斥反应的情况下对患者进行移植。 　　随着CRISPR/Cas9技术在人类干细胞中的应用，研究者就可以在修正特殊的基因突变之后对患者进行健康新型细胞的移植，而视网膜疾病正是干细胞疗法开发的完美模型，因为研究者可以利用先进的手术技术来将细胞注入到其所需的位置。

StemCellRep：干细胞疗法或可靶向治疗骨关节炎

　　近日，发表在国际杂志StemCellReports上的一篇研究论文中，来自约克大学的研究人员通过研究在开发治疗关节炎的新型疗法上取得了突破性的进展；文章中研究者鉴别出了可以进行组织、软骨及骨质再生的单一干细胞。 　　干细胞往往混合于人类的骨髓间质细胞（MSCs）中，但其在表象上却和MSCs非常相似，研究者一般很难将二者区分开来，这项研究中，研究者通过分离MSCs并且对其特性进行了分析，最终鉴别出了一类特殊的干细胞，这些干细胞可以进行损伤软骨及关节组织的修复，从而或为开发治疗关节炎的新型疗法带来帮助。 　　同时研究者还在骨髓中分离到了一类罕见的干细胞亚群，其并没有进行组织修复的能力但却在免疫功能的发挥上可以扮演重要角色。研究者PaulGenever博士表示，目前干细胞疗法或许是一种用于治疗骨关节炎的新兴疗法，而似乎我们进行干细胞疗法就好象买彩票一样，因为我们并不知道这种疗法是否可以给患者带来最实际的效益。

PCCM：自体干细胞疗法有效治疗儿童外伤性脑损伤

　　近日，来自德克萨斯大学健康科学中心的研究人员通过研究表示，细胞疗法用于治疗外伤性脑损伤的儿童或可降低患者进行治疗干预措施的量，同时也会减少儿童在神经外科重症病房的治疗时间，相关研究发表于国际杂志PediatricCriticalCareMedicine上。 　　文章中，研究者表示，我们把从年至年期医院入院的外伤性脑损伤患儿分为两组，即接受自体骨髓干细胞治疗作为先导研究的群体，和不进行骨髓干细胞治疗的群体；研究者利用患儿强度水平治疗评分来确定患者治疗强度的等级，从而帮助降低患者大脑危险区域的颅内压。

MSB：干细胞教你如何永生不变

　　来自欧洲分子生物学实验所的研究者近日指出，名为microRNA-的分子可以使得干细胞保持不变，而不是生长分化成为多种特殊类型的细胞；在合适的情况下，含有低水平microRNA-分子的干细胞（左图绿色的细胞）就会生长成为神经元（右图红色的细胞），但携带高水平microRNA-分子的干细胞并不会改变（右图蓝色细胞）。 　　研究者PierreNeveu表示，看起来似乎是microRNA分子可以使得细胞对周围环境充耳不闻，我们随意改变干细胞所处的环境，但这似乎对干细胞并没有什么影响，其依然会保持干细胞的特质。 　　相关研究刊登于国际杂志MolecularSystemsBiology上，该研究对于癌症疗法的开发及再生医学的研究具有一定的意义，同时对于基础研究也帮助甚大。研究者HannaSladitschek说道，我们通过研究发现microRNA分子可以抑制将细胞转化为肿瘤细胞的基因，而且其可以阻断参与癌症发生的两种主要的反应，因此你可以想象一下将microRNA分子运输至细胞中就可以抑制肿瘤扩散。

　　强生公司一直在寻找治疗I型糖尿病的方法。如今，它正在与生物技术公司ViaCyte合作加速开发首个干细胞疗法以便修复这种威胁生命的激素失调症。 　　这两家公司已经开始在少量的1型糖尿病病人中进行测试。如果在病人身上也能产生在动物体内产生的作用的话，那么它就意味着一种治愈该疾病的方法，从而不再需要经常注射胰岛素和血糖测试。由于1型糖尿病病人的免疫系统杀死了胰腺中的β细胞(分泌胰岛素应对餐后血糖水平增加的细胞)，他们体内不再制造将血糖转化为能量的胰岛素。 　　ViaCyte公司和强生公司旗下的JanssenBetaLogics集团本星期四宣布，它们已同意将它们的专业技能和它们的研究所涉及的ViaCyte公司名下的上百项专利技术结合在一起。ViaCyte公司是强生公司的长期合作伙伴，专注于再生医学研究。

顶级期刊两文并发：干细胞治愈I型糖尿病希望初现

　　对于大部分I型糖尿病患者而言，每日按时注射胰岛素是主要的控制血糖的方法。也有一些不接受每天注射胰岛素的患者，接受了胰岛移植治疗，这种治疗方法目前主要受到两个方面的制约：没有足够的胰岛供体和胰岛受体的终身排异反应。 　　哈佛大学干细胞研究所（HarvardStemCellInstitute，HSCI）的DouglasMelton教授，因自己的两个孩子都患上了I型糖尿病而暗下决心，立志要治愈I型糖尿病。历时数年的潜心研究，年Melton终于利用人体胚胎干细胞（humanembryonicstemcells）首次培育出了可以分泌胰岛素的β细胞–SC-β细胞，这一研究成果于当年10月刊登在顶级期刊《细胞》上(1)。由于Melton的贡献，人类首次可以获得无穷无尽的分泌胰岛素的SC-β细胞了。尽管治愈I型糖尿病的“万里长征”只迈出了第一步，但是这个好的开始却意味着成功了一半。剩下的一半是如何解决排异反应。