基因治疗递送系统运用基因治疗视网膜眼

随着科学的发展，科学家们在疾病方面的治疗上不再局限于细胞和分子水平，想进一步从某些疾病的根源——基因上解决问题。今天小编将从基因治疗视网膜眼病角度聊一下基因治疗那些事。

这几年基因编辑特别火。从CRISPR诞生以来，张锋男神及JenniferDoudna、EmmanuelleCharpentier两大女神在基因编辑领域频频发文，追逐几近白热，几乎刷爆了Pubmed和各大生物科研平台。说实话，以前大学《生化》课程学习基因，小编也是听得发懵。如今，CRISPR等基因编辑技术如此火热，小编也不得不深陷其中而不能自拔。我们今天先从基因编辑第一课讲起，谈谈基因编辑治疗递送系统，如果大家喜欢，当然会有第二课、第三课、第四课……（此处省略了大概一万字）。

从左至右：JenniferDoudna、张锋、EmmanuelleCharpentier（图片来源：网络）

为了确保基因能够递送到视网膜中，研究者们用的最多的就是病毒载体系统，如腺病毒(adenovirus,Ad)，腺相关病毒(adeno-associatedvirus,AAV)或慢病毒(lentivirus,LV)。让这些递送系统接触并进入视网膜细胞常规有两种方法——玻璃体腔注射及视网膜下注射。不同的注射方式取决于研究者想要研究感兴趣的视网膜细胞。玻璃体腔注射能使递送系统靠近神经节细胞，是靶向于内层视网膜基因治疗的不二选择；因为视网膜下注射则是将传递系统注射到光感受器及其RPE层之间，而多数遗传性视网膜退化性疾病被发现是由光感受器细胞和RPE细胞基因突变引起，所以视网膜下注射方式也就更多被研究者们采用。

腺病毒转染示意图（图片来源：







































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