世界血友病日让ldquo玻璃人rd

　有这样一个人群他们如同“玻璃人”般脆弱小小的磕碰就可能导致血流不止有可能因此落下残疾甚至死亡这就是血友病每年的4月17日为“世界血友病日”。血友病也是一种罕见病。每年这天，世界血友病联盟都会举办活动，希望唤起大众对于血友病的正确认知。血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，临床表现以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难止，常在儿童期起病，反复关节出血导致患儿逐渐出现关节活动障碍而残疾。对血友病的早期识别和诊断，以及积极、合理的治疗十分重要。确诊血友病的患儿，通过合理的、正确的预防治疗，可以避免出血以及出血造成的骨关节病及残疾等并发症，保护儿童身心的健康成长。据估计，中国血友病患者在10万人左右，但目前登记病例仅3万人左右，这一巨大差异表明人们对血友病可能仍较为陌生，且认识上可能普遍存在误区。血友病“传男不传女”人的血液中包含有10余种凝血因子，发生出血时，会产生一系列复杂的连锁反应，就像多米诺骨牌一样，最终实现凝血功能。而血友病患者少了一种凝血因子，凝血反应的多米诺骨牌断了，凝血功能受阻，所以很难止住出血。血友病是一种X染色体连锁隐性遗传性疾病，大约有2/3的患者有明确的家族史。其遗传特点一般为女性携带，男性发病，女性患者罕见。血友病患者以出血为主要表现，特点为关节或肌肉软组织出血，常在1岁左右学步时出现，导致相应部位的疼痛、肿胀，若未及时治疗，则会反复出血从而导致相应关节损伤、畸形、假瘤形成等后遗症，致命性出血如脑出血相对少见，但是致死率高。所以一旦发现有上述症状，应警惕血友病的可能。特别是家中已知有血友病遗传基因的男孩家长，更应该警惕血友病的可能性，如果医院就诊并进行相关检查予以确诊。WFH指南：预防治疗作为血友病治疗的标准

年WFH指南第3版提出了基于治疗结果的预防治疗新定义：预防治疗是以预防出血为目标，规律的使用止血药物，让血友病患者可以主导积极的生活，实现与非血友病患者有可比性的生活质量”。

预防治疗是儿童血友病治疗的首选治疗方法，对于重度血友病A或B患者，特别是儿童患者，WFH建议将规律长期预防治疗作为标准治疗方法以防止关节出血和其他自发和突破性出血，维持骨骼肌肉健康，提高生活质量。预防治疗不可行时，按需治疗是急性出血的基本治疗方法，但不能防止长期关节损伤。在资源受限的国家，WFH支持预防治疗优于按需治疗，小强度预防治疗也是有益的。

预防治疗应尽早开始，以获得最好的长期结局

预防治疗开始的年龄是长期临床结局强有力的预测因素，临床研究表明血友病患者早期开始预防治疗(初级或次级)可获得最好的长期结局，早期预防治疗还可降低颅内出血(ICH)风险(在幼儿中发生率最高)。对于重度血友病A或B儿童患者，WFH建议尽早开始凝血因子或其他止血药物预防治疗，在关节疾病发生之前，理想是在3岁之前，以防止自发性和突破性出血，包括导致关节疾病的关节出血。

预防治疗不应满足1%小目标，我们可以做的更好

谷浓度是两次输注之间药物的最小血浆水平(通常在下一次输注前立即达到)，也称为剂量前水平，是预防治疗期间防止出血的重要决定因素。维持在合适的谷浓度、缩短FVIII低于特定水平的时间是预防治疗成功的关键。基于谷浓度水平调整预防治疗方案是简化的和经验性的PK指导方法。标准预防治疗设计的目标是：维持谷浓度1%，超过50年临床经验证实了临床治疗的有效性。但是，血友病预防治疗不应满足于1%的小目标，WFH指南第3版提出：1-3%不足以防止所有出血，预防治疗可以做的更好。设定更高的谷浓度可使患者进行更高强度的身体活动，获得更好的治疗结局。避免出血，选择合适的运动血友病患者应尽可能避免外伤，减少出血的可能性。建议血友病患者：1.定期就诊，并让每位诊治医生都知道自己患有血友病及具体类型。护理好牙齿并定期到牙科就诊。2.未经医生许可，不要使用阿司匹林、非甾体类抗炎药等药物，以及所有可能影响血小板功能的药物。3.避免接触运动，特别是激烈的运动，如足球、橄榄球、拳击等。赛车、滑雪等高速运动也应避免。鼓励进行非接触式运动，如游泳、骑自行车、散步等。运动时使用防护装备和设备。此外，在进行任何体育锻炼之前，患者应向治疗师或医师咨询是否需要进行预防性治疗以提高凝血因子水平、预防出血等。4.尽量避免无凝血因子输注前提下的任何可能造成出血的操作或手术。5.旅行时携带治疗药物。6.如果是孩子患有血友病，家长应及时应告知照料者、日间托儿所或学校，并说明需留意的症状和如何处理出血情况等。血友病患儿预防治疗越早越好儿童好动，血友病患儿不懂得自我保护，出血事件是血友病患儿就诊的主要原因之一。关节疾病和头部外伤常常发生在大龄儿童和青少年中。预防治疗能减少患者年出血次数，改善关节功能与生活质量。做好血友病患者的预防性治疗，儿童血友病患者应尽早开始预防性治疗，提前干预有利于孩子的关节发育，减轻出血症状，减少致残率。家长需要注意防护，特别是患儿头部，有专门的护具。如果患儿已出现关节出血，家长应注意制动。应鼓励所有血友病儿童每天进行至少两次牙线清洁，使用牙线和中等质地的硬毛牙刷，并使用适合年龄的含氟牙膏，对所有儿童进行适当的牙齿护理。建议所有血友病儿童在规律替代治疗前提下进行体育锻炼，选择的活动应能够反映患儿的兴趣。始终鼓励非接触式运动，如游泳、散步、羽毛球等。如果患儿有良好的预防措施，可以进行接触运动和高速运动。值得一提的是，血友病患儿应接种疫苗，即使是肌肉注射疫苗也应接种。事先将冰袋冰敷接种区域5分钟，然后再接种，可以输注凝血因子预防出血或治疗出血。中国血友病治疗事业历经了艰苦探索的漫长历程，从按需治疗到预防治疗，再到现在，逐步增强我国血友病儿童的治疗实力。未来，相信通过不断地努力，一定会有越来越多的中国血友病儿童接受标准预防治疗，回归正常生活和学习，享有无限可能的人生！无限可能，未来可期，希望社会各界更多的

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