基因治疗下一个投资热点

美国生物科技公司—基因治疗

日前，在生物技术领域投资的热点是癌症免疫疗法、基因测序和基因治疗。癌症免疫疗法与基因测速在A股市场已经起步，而基因治疗在国内却少有人问津。但就目前欧美发展情况来看，基因治疗技术基本成熟，从临床实验的统计来看，基因治疗的安全性和有效性有了很大的进步，且适用范围也从早期的单基因遗传疾病扩展到癌症、心血管等重大治疗领域。此类研究受到了美国FDA,EMA等机构的亲睐。美国FDA下属的生物制品评价与研究中心在、年分别授予三个在研基因治疗药物“突破性疗法”资格。欧盟EMA则于年率先批准了基因治疗Glybera上市销售，使之成为第一个在西方国家被批准上市的基因治疗产品。

因此，基因治疗公司受到了投资者的热捧。自年以来，基因治疗研发型公司融资额超过6亿美元，包括IPO、VC直投等方式。同时Celgene、Bayer、Pfizer、Sanofi等大药厂也通过合作研发或者市场权利买断等方式向基因治疗领域投资。

在美股上市的基因治疗公司主要有五家，包括BLUE,QURE,CLDN,AGTC和AAVL。此外还有很多风投投资的初期研发公司。虽然此类公司均属于没有产品销售收入且盈利为负的公司，但并不影响股东获得投资回报。基因治疗概念相关股票的上涨一方面反映了公司研发的进展，也同时显示出投资者对基因治疗领域的偏好。

以下具体介绍一下这五家上市的基因治疗公司。

公司

主要领域

BluebirdBio（BLUE）

Lenti-D用于治疗小儿（成人）脑白质营养不良，临床I/II期阶段；LentiGlobin治疗β型地中海贫血症，临床I/II期阶段；T细胞基因改造用于癌症治疗处于临床前阶段，公司该项目于年3月与Celgene形成了战略合作。

UniqureBV（QURE）

初期侧重在罕见病领域，但公司慢慢转型向慢性病和退行性疾病方向发展。

Celladon（CLDN）

基因疗法治疗钙失调所导致的心血管疾病。公司主要在研产品MYDICAR是利用基因疗法治疗SERCA酶缺乏症的心衰患者。该公司年四月的临床试验二期失败，目前正在重组与转型。

AppliedGeneticTechnologiesCorp（AGTC）

主攻罕见的眼科遗传性疾病；基因治疗X染色体连锁的视网膜劈裂症（XLRS）、先天性色觉障碍（ACHM）、和X连锁视网膜色素变性（XLRP）。非眼科在研产品线为基因治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATdeficiency）

AvalancheBiotchnologies,Inc.（AAVL）

研发方向主要包括湿性眼底黄斑变性、糖尿病黄斑水肿及其后的视网膜静脉阻塞

该类基因公司上市后的表现（截至06-08-）

公司代码

发行价（$）

当前价($)

市值($)

BLUE

17.00

.61

61.9亿

QURE

17.00

37.70

6.65亿

CLDN

8.00

2.17

5万

临床研发失败;产品上市后销售不达预期

AGTC

12.00

18.77

3.09亿

AAVL

17.00

37.70

9.62亿

随着相关技术与市场在海外的逐渐成熟,我们认为基因治疗相关概念迟早会登陆A股市场,此类概念股是值得







































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