近日,这项基因疗法不负众望,已经在患者身上展示出了非凡的疗效
13岁男孩通过“Luxturna”基因疗法成功看清黑板的每一个字!
年3月20日,13岁男孩杰克,在商业保险的帮助下,于美国医院接受左眼注射基因治疗药物。成为美国首位接受Luxturna治疗RPE65基因突变导致的先天性黑矇患者。
一周后,杰克的另一只眼睛也接受了同样的治疗。
5月24日,医院进行复查,视力相比术前有了显著提高。
“第一天返回学校上课时,惊奇的发现,我可以看清楚老师写的每一个字,晚上也可以和小伙伴们参加骑自行车活动了”!杰克欣喜若狂的说到。
此次应用Luxturna进行的基因疗法商业治疗,虽耗资85万美金,但是却为RPE65基因突变导致的遗传性视网膜病变患者带来了“光明”,也成就了基因治疗的“里程碑”。