您所在的位置：视网膜劈裂(症) >> 疾病病因>>
>> AGTC提交X连锁视网膜色素变性的新药
AGTC提交X连锁视网膜色素变性的新药
文章来源：视网膜劈裂(症) 发布时间:2018-3-5 15:29:30 点击数： 次
Applied基因技术公司是一家进行腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗罕见病人类临床试验的生物技术公司，近期已宣布向美国食品与药物管理局递交新药临床试验申请（IND），进行一项公司基因疗法候选产品治疗RPGR基因突变所致X-连锁视网膜色素变性（XLRP）的1/2期临床试验。
XLRP是一种导致年轻男孩进行性失明的遗传病，患者首先出现夜盲症，随后是视野进行性收缩。受影响的男性会在40出头时发展为失明。临床前数据表明，研究性基因疗法产品治疗，能够延缓RPGR基因突变所致犬类中XLRP的视觉功能丧失。XLRP和X-连锁视网膜劈裂症（XLRS）是AGTC与百健公司为多种眼科疾病开发基因疗法的合作及许可协议的两个领先开发项目。
图片来源于AGTC白癜风检查到中科北京治疗白癜风较好医院
